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PNH靶向治療開(kāi)啟全新時(shí)代 提高依從性、改善生活質(zhì)量
2024年06月29日 09:13   來(lái)源:中新網(wǎng)上海  

     中新網(wǎng)上海新聞6月29日電(記者 陳靜)作為一種慢性、多系統、進(jìn)行性的血液系統疾病,PNH(陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥)對患者的傷害是終身的,可能造成一系列威脅生命的并發(fā)癥。

     復旦大學(xué)附屬華山醫院血液科副主任王小欽教授29日對記者表示,如何進(jìn)一步提升PNH的治療結局和管理模式仍是臨床亟需滿(mǎn)足的需求之一。 據悉,王小欽教授在上海率先開(kāi)出陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)創(chuàng )新口服單藥療法飛赫達(鹽酸伊普可泮膠囊)處方。這款全面控制血管內外溶血的突破性創(chuàng )新口服治療藥物正式在滬實(shí)現供藥,開(kāi)創(chuàng )PNH靶向治療的全新時(shí)代。

    “PNH導致的死亡率在5年內高達30%,患者的10年生存期顯著(zhù)低于正常人群!蓖跣J教授指出,“除了貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等典型的臨床癥狀,患者也面臨著(zhù)數倍于常人的血栓和慢性腎病風(fēng)險,部分患者還會(huì )出現如肺動(dòng)脈高壓、腎功能不全甚至衰竭、平滑肌功能障礙等嚴重的并發(fā)癥!

     王小欽教授直言:“PNH患者大多為30歲-40歲的青壯年人群,他們往往處于事業(yè)上升期,是家庭的頂梁柱,有著(zhù)美好的前途憧憬。只因患上PNH,他們的生活、經(jīng)濟、社會(huì )關(guān)系都會(huì )受到嚴重沖擊,令人非常痛心。更加安全、有效療法的應用不僅是患者的希望,也同樣是我們醫生努力的目標!

    事實(shí)上, 中國對于PNH的認知起步較晚,目前使用較為廣泛的治療方式為糖皮質(zhì)激素、輸血、鐵劑、對癥治療、骨髓移植等,整體治療效果并不理想。雖然近年來(lái)抗補體C5療法的出現使患者的血管內溶血得到控制,但其無(wú)法有效抑制血管外溶血,部分患者在接受治療后,仍然殘留貧血、疲乏和輸血依賴(lài) 。因此,患者需要終身、頻繁地到醫療機構注射治療,正常生活大受影響。

   據了解,鹽酸伊普可泮膠囊是全球首個(gè)且目前唯一的特異性補體B因子口服抑制劑。今年4月,在遞交上市許可申請10個(gè)月后,鹽酸伊普可泮膠囊獲得中國國家藥品監督管理局批準,用于治療既往未接受過(guò)補體抑制劑治療的PNH成人患者。

      與遠端補體抑制劑不同,鹽酸伊普可泮膠囊作用于免疫系統的補體旁路途徑中的近端通路,可全面控制血管內和血管外溶血,彌補了現有抗補體C5療法的缺陷。作為PNH首個(gè)口服單藥療法,鹽酸伊普可泮膠囊對于提升患者依從性、改善患者生活質(zhì)量具有重要意義。(完)

  

   

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編輯:陳靜  

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